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国際パーキンソン病・運動障害疾患学会(MDS)バーチャル会議2020の治験報告

昨年9月開催のMDS会議で、米国で行なわれてきた遺伝子治療VY-AADCの第1・1b相治験の2つの結果が発表され、話題になりました。これはMRIを用いながら脳の被殻に、遺伝子治療薬をカニューレ(チューブ)を通し、ただ1回注入投与する治療法です報告①「進行期パーキンソン病に対するAADC遺伝子治療PD-1101治験から3年間の安全性と有効性②「後方アプローチによるAADC遺伝子治療:進行期パーキンソン病に対するPD-1102治験18ヶ月の結果薬を頭頂部から注入する従来の「正面外科的アプローチ」による①に対し、2倍用量を腹臥位で後頭部から注入する②の「後方外科的アプローチ」は、注入時間が①の5.2時間に対し、2~3時間短縮され、安全性と有効性が認められました。しかし2018年から行なわれてきた第2相はコロナ禍で2020年4月から中断、さらに12月にMRI脳スキャンの異常が見つかり、原因究明のため治験は2021年2月現在も中断保留されています。順調にいけば今年2021年前半には第3相が開始される予定でした。日本でも「遺伝子治療」が現実のこととして新聞でとりあげられるようになってから2年近く経ちますが、治験はまだ開始されていません。患者の多くが着実な進展を願っています。2019月7月28日の投稿参照 http://parkinson-miyagi.com/パーキンソン病の遺伝子治療/ ‎(遺伝子治療の詳細については全国会報No.164、支部会報No.108参照)