昨年9月開催のMDS会議で、米国で行なわれてきた遺伝子治療VY-AADCの第1・1ｂ相治験の2つの結果が発表され、話題になりました。これはMRIを用いながら脳の被殻に、遺伝子治療薬をカニューレ(チューブ）を使ってただ1回注入投与するという治療法です。報告①「進行期パーキンソン病に対するAADC遺伝子治療PD-1101治験から3年間の安全性と有効性」②「後方アプローチによるAADC遺伝子治療：進行期パーキンソン病に対するPD-1102治験18ヶ月の結果」薬を頭頂部から注入する従来の「正面外科的アプローチ」による①に対し、2倍用量を腹臥位で後頭部から注入する②の「後方外科的アプローチ」は、注入時間が①の5.2時間に対し、2～3時間短縮され、安全性と有効性が認められました。しかし2018年から行なわれてきた第2相はコロナ禍で2020年4月から中断、さらに12月にMRI脳スキャンの異常が見つかり、原因究明のため治験は2021年2月現在も中断保留されています。順調にいけば今年2021年前半には第3相が開始される予定でした。日本でも「遺伝子治療」が現実のこととして新聞でとりあげられるようになってから2年近く経ちますが、治験はまだ開始されていません。患者の多くが着実な進展を願っています。➡パーキンソン病の遺伝子治療 2019/07/28、メディカルノートHPのインタビュー談話2017/08/28➡パーキンソン病の遺伝子治療 治療の概念が大きく変わる
パーキンソン病友の会は患者・家族のための組織です。
