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「遺伝子治療の実用化に向けて」

待望の遺伝子治療「治験に向けた進捗状況」を村松慎一先生と浅井克仁さんにお尋ねした特集記事が、8月発行の全国会報No.165に載りました。          ※遺伝子治療はMRIなどを使いながら、脳の線条体にカニューレという管を通して数時間かけて、ただ1回、治療薬を注入投与する外科的措置を伴う治療法です。支部会報No.116(p31)、全国会報No.164(p21~25)も参照してください。

■GT0002X (AADC酵素を発現するAAVベクター使用・症状大幅改善)を用いた治験は2022年初頭に12名の患者さんを対象として開始。順調にいけば、一般患者がこの治療を受けられるようになるのは2025年半ば。                                                    ■GT0003XAADC,TH,GCHの3酵素を発現するAAVベクター使用・根治につながる)の治験はGT0002Xから1年~1年半遅れで進むので、一般の患者がこの治療を受けられるようになるのは2027年の見込み。

全国会報を一刻も早く支部会員の皆さまのお手元に届けたいと思っておりますが、今少しお待ちいただくので、治験情報の一端をお伝えします。(8月末~9月初発送予定9月1日発送しました。